أعلن مختبر بايوغن الأمريكي، ترخيص السلطات الصحية لطرح عقار "كالسودي" لعلاج أشكال وراثية معينة من مرض شاركو تصيب نسبة صغيرة من المرضى.
ويعالج هذا الدواء شكلاً وراثياً من التصلب الجانبي الضموري يسمى "سلا سود1"، يُعرف أيضاً بمرض شاركو، ويُفترض أن تُثبت دراسة للمرحلة الثالثة من التجارب السريرية ستُعلَن نتائجها بين 2026 و2027، قرار الإدارة الأمريكية المُبكر.
و"كالسودي" هو أول علاج لعامل جيني لمرض شاركو بوافق على طرحه،بحسب المختبر الذي أشار إلى أنّ وكالة الأدوية الأوروبية وافقت في ديسمبر (كانون الأول) على النظر في طلب ترخيص تسويق "توفرسن".
وتطال الأشكال الجينية من مرض شاركو بين 10 إلى 15% فقط من المرضى. أما الجين "سود1" فموجود في 3 أو 4% من أشكال مرض شاركو، حسب أرقام جمعية الأبحاث المتعلقة بهذا المرض.
وأشار تيموثي ميلر الذي أجرى اختبارات على "كالسودي" وهو أحد مديري مركز "ايه ال اس"بجامعة واشنطن في سانت لويس، إلى أن الموافقة على تسويق العقار تحمل "أملاً يتمثل في أن الذين يعيشون مع هذا النوع النادر من المرض يمكن أن يستفيدوا من تقلّص ضعف قواهم البدنية ووظائفهم السريرية والتنفسية".
غير قابل للشفاء
ورغم التقدّم المحرز خلال السنوات الأخيرة، لا يزال مرض شاركو غير قابل للشفاء، ويسبب للمصاب به شللاً تدريجياً في العضلات يؤدي إلى صعوبات في المشي والأكل والتنفس والتحدث، في حين تبقى قدرات المريض الذهنية والفكرية سليمة.
ويفارق المريض الحياة بعد 3 أو 5 أعوام.
